Los pacientes que recibieron una infusión única de edición de genes mostraron una mejora sostenida en un trastorno genético que puede provocar una inflamación fatal si no se trata. Wall Street, sin embargo, rechazó las buenas noticias.
Los resultados del estudio de Fase 1 del viernes son noticias alentadoras para la medicina genética y para el desarrollador del tratamiento.
Las acciones de Intellia cayeron hasta un 16% el viernes por la mañana antes de asentarse en una pérdida del 7% a media tarde, a 63.90 dólares, a pesar de que admiradores como el analista de RBC Capital Markets Luca Issi consideraron que el estudio de fase inicial fue un buen resultado.
La venta golpeó a todos los desarrolladores de medicamentos Crispr.
Terapéutica CRISPR
(CRSP) vio una caída del 7% en sus acciones.
Medicina editas
(EDITAR) las acciones cayeron un 11%. Caribou Biosciences (CRBU) cayó un 13%, mientras que
Terapéutica de haz
cayó 8%. Edición genética nítida Los tratamientos pueden hacer cambios permanentes en nuestro ADN al enfocarse en genes específicos y luego desactivarlos o reescribir secciones dañinas de sus instrucciones genéticas.
Cuando se le preguntó sobre las ventas de Wall Street, un portavoz de Intellia dijo que la biotecnología no puede explicar "todas las fluctuaciones del precio de las acciones".
“Pero las noticias claramente son buenas para Intellia y para los pacientes que Intellia espera atender”, dijo el portavoz.
Los resultados provisionales de la Fase 1 anunciados por Intellia en una conferencia médica en Berlín el viernes por la mañana proporcionaron los primeros datos sobre una posible solución permanente para el angioedema hereditario, una condición en la que un gen mal escrito en las células del hígado produce una proteína que causa una inflamación peligrosa en todo el cuerpo.
En seis pacientes, el tratamiento único redujo los niveles sanguíneos de la problemática proteína en más del 90 %, un efecto más profundo que el logrado con dosis crónicas del fármaco aprobado Takhzyro, desarrollado por
Productos farmacéuticos de Ionis
(IONS) y comercializado por
Farmacéutica Takeda
(TAC). Los ataques de hinchazón también disminuyeron.
Los resultados del angioedema fueron tan buenos como lo que Issi de RBC dijo que sería un resultado "cielo azul" en una nota anticipada el jueves. Tal resultado podría elevar las acciones de Intellia por encima de los 85 dólares, esperaba. Su precio objetivo a 12 meses es de $150.
Hablando con Barron El viernes, después de escuchar a la compañía y a los inversionistas, Issi dijo que parte de la caída de las acciones del viernes puede reflejar que los fondos de cobertura "vendieron con las noticias", luego de una subida anterior de las acciones de Intellia antes de las buenas noticias anticipadas. Hubo algunos datos preocupantes, señala, que mostraban enzimas hepáticas muy elevadas en un paciente. Los efectos disminuyeron, pero los inversionistas están asustados con las nuevas terapias de edición de genes.
El viernes, Intellia también anunció buenos resultados a largo plazo en otro estudio de Fase 1 de un tratamiento que está desarrollando en asociación con
Regeneron Pharmaceuticals
(
REGN
). Esta infusión de Crispr elimina un gen rebelde en las células del hígado, cuya producción venenosa daña el corazón o los nervios y causa una enfermedad conocida como amiloidosis por transtiretina o ATTR. En 12 pacientes, el tratamiento provocó una caída de más del 90 % en una proteína venenosa producida por un gen rebelde en sus células hepáticas. Algunos pacientes han sido medidos durante seis meses, con resultados sostenidos.
El tratamiento Crispr de una sola vez para la ATTR parece estar en camino de rivalizar con el tratamiento crónico tratamiento farmacológico Onpattro en
Productos farmacéuticos de Alnylam
(ALNY), o el Vyndaqel de $ 2 mil millones al año de
Pfizer
(PFE). Los resultados exitosos de las pruebas informados este año por Alnylam habían provocado un aumento en sus acciones.
Las acciones de Regeneron se mantuvieron estables el viernes, a pesar de la venta de las acciones de Intellia.
En una llamada del viernes por la mañana antes de que abriera el mercado de valores, los funcionarios de Intellia discutieron alegremente sus planes para avanzar a los ensayos controlados de Fase 2 para el estudio ATTR. El director ejecutivo, John Leonard, calificó los resultados como una reivindicación del enfoque modular de la compañía para las terapias Crispr, mediante el cual puede derribar diferentes genes maliciosos simplemente cambiando el trozo de ARN guía en sus productos.
Issi de RBC lamentó en una nota del viernes que la liquidación de acciones de Intellia tiene poco sentido. “Somos compradores dado que creemos que [Intellia] es el mejor nombre de edición de genes en el espacio”, declaró.
Escriba a Bill Alpert al [email protected]