La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) acaba de aprobar su fármaco más caro: una terapia génica para la hemofilia B de Empresas Carlisle (CSL) y UniQure (CURO), y las acciones de QURE aparecieron el miércoles.
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Mientras tanto, Biomarin (BMRN) las acciones estallaron después de que la FDA dijera que no celebraría una reunión del comité asesor para discutir su terapia génica para la hemofilia A. Estos asesores hacen recomendaciones no vinculantes a la FDA después de discutir los beneficios y riesgos de los medicamentos experimentales. Roctavian de BioMarin ya está aprobado en Europa.
On mercado de valores de hoy, las acciones de QURE subieron un 14.6% a 26.36. Eso extendió la carrera de las acciones desde un aumento del 7.1% el martes. Las acciones superaron un punto de compra a 25.91 de una consolidación, según MercadoSmith.com.
Las acciones de BioMarin subieron un 7.3% a 97.79. Eso empujó a las acciones de BioMarin a salir de una base de doble fondo con una entrada en 92.86.
Acciones de QURE: el precio está por encima de las expectativas
La infusión de UniQure está aprobada para pacientes con hemofilia B que actualmente están en un régimen de prevención llamado terapia con factor IX, o que tienen antecedentes de hemorragias potencialmente mortales o episodios de sangrado graves. Con un costo único de $3.5 millones, Carlisle y UniQure esperan que el medicamento sea una cura.
Los analistas dicen que la aprobación es el mejor de los casos para UniQure, la compañía que inicialmente desarrolló Hemgenix antes de asociarse con Carlisle en etapas posteriores. La etiqueta no limita la terapia a ningún grupo específico de pacientes ni incluye una advertencia de "recuadro negro".
“Dada la incertidumbre en torno a las aprobaciones de la terapia génica para la hemofilia y la precaución de los inversionistas, creemos que esto es muy positivo para UniQure y una clave para reducir los riesgos de la historia”, dijo la analista de UBS Eliana Merle en un informe el miércoles.
El precio de 3.5 millones de dólares está por encima de la recomendación del Instituto de Revisión Clínica y Económica. La organización sin fines de lucro dijo que la mayoría terapias génicas de la hemofilia sería rentable en $ 2.5 millones. El informe examinó precios entre $ 2 millones y $ 3 millones según los comentarios de los ejecutivos.
El analista de SVB Securities, Joseph Schwartz, dijo que el precio más alto de lo esperado probablemente explica la pequeña población de pacientes con hemofilia B. Aún así, considera que la aprobación es positiva para los pacientes con episodios de sangrado frecuentes y la necesidad de una "terapia de profilaxis onerosa".
Los pacientes serán monitoreados durante tres horas después de la infusión de Hemgenix. Luego, deberán someterse a un control semanal durante tres meses para detectar posibles complicaciones hepáticas. Schwartz señala que el tratamiento de prevención con Factor IX generalmente se administra semanalmente.
“Creemos que estos requisitos de monitoreo tienen sentido y serán vistos como un sacrificio que vale la pena por la probable liberalización de la terapia de factor, las hemorragias y el daño articular durante mucho tiempo”, dijo en un informe.
Tiene una calificación superior en acciones de QURE.
Otros esfuerzos de terapia génica de UniQure
Según los términos del acuerdo, Carlisle será responsable de comercializar Hemgenix. A cambio, UniQure recibirá hasta $ 1.5 mil millones en pagos adicionales por hitos y una regalía sobre las ventas en el rango medio a bajo del 20%. UniQure también tiene los derechos de fabricación.
“Vemos (la) aprobación como un evento clave para reducir el riesgo del potencial de flujo de efectivo futuro de UniQure”, dijo Schwartz. “También creemos que esto es un buen augurio para el potencial de aprobación de Roctavian de BioMarin en la hemofilia A”.
Es probable que la aprobación también dé credibilidad a los esfuerzos de UniQure en otras áreas de la terapia génica. Los inversores probablemente sean más cautelosos con el trabajo de la compañía en la enfermedad de Huntington. Tres de los 14 pacientes del estudio de UniQure experimentaron efectos secundarios graves.
“Observamos que la actualización de la Fase 1 y la Fase 2 aún está prevista para el segundo trimestre de 2023 y podría ser un catalizador informativo para el programa con los primeros datos sobre (objetivos) funcionales”, dijo Merle, analista de UBS.
Tiene una calificación de compra para las acciones de QURE y elevó su precio objetivo de 42 a 40.
Siga a Allison Gatlin en Twitter en @IBD_AGatlin.
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Fuente: https://www.investors.com/news/technology/qure-stock-rockets-after-fda-approves-most-expensive-drug-ever/?src=A00220&yptr=yahoo