El fabricante del medicamento contra el Alzheimer Leqembi espera la aprobación total de la FDA este verano

fabricante de medicamentos japonés Eisai espera que la Administración de Drogas y Alimentos apruebe por completo su tratamiento para el Alzheimer Leqembi este verano, lo que ampliaría el acceso al nuevo y costoso anticuerpo bajo Medicare.

El CEO de EE. UU., Ivan Cheung, dijo que la FDA, que otorgó la autorización acelerada en enero, podría dar la aprobación total en julio si la compañía obtiene una "revisión prioritaria" acelerada para demostrar una mejora significativa en la forma temprana en que se trata el Alzheimer.

“Literalmente estamos hablando de unos cinco meses, por lo que nos estamos moviendo con urgencia definitivamente con CMS en este momento”, dijo Cheung a CNBC en una entrevista el jueves. Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid es la agencia federal que determinará qué tan ampliamente cubre Leqembi, cuyo precio de Eisai es de $26,500 al año, para pacientes diagnosticados con Alzheimer temprano.

La empresa, que desarrolló el fármaco con Biogen, estima que se espera que 100,000 personas reciban un diagnóstico temprano de Alzheimer y sean elegibles para Leqembi para 2026, aunque es casi seguro que la cantidad de personas no diagnosticadas es mayor.

La Asociación de Alzheimer estima que más de 2,000 personas de 65 años o más progresan de una demencia leve a moderada debido a la enfermedad por día, lo que las hace inelegibles para Leqembi.

La enfermedad de Alzheimer temprana generalmente afecta a personas de 65 años o más, causando deterioro cognitivo y otros problemas. Leqembi se ha mostrado prometedor en la desaceleración de la progresión de la enfermedad en esa población, pero conlleva riesgos de inflamación y hemorragia cerebral.

Medicare publicó una guía en abril de 2022 que limita la cobertura de medicamentos para el Alzheimer como Leqembi que usan tratamientos con anticuerpos para atacar la placa que causa la enfermedad. Según el estado de aprobación acelerada actual de Eisai, Medicare solo cubrirá los costos de las personas en ensayos clínicos aprobados por la FDA o los Institutos Nacionales de Salud.

Eisai tiene completó su ensayo de fase tres y ya no está inscribiendo pacientes. Esto significa que el medicamento está actualmente fuera del alcance de la mayoría, excepto de los muy ricos. Cheung dijo que la compañía no tiene conocimiento de ningún paciente que haya logrado que Leqembi esté cubierto a través de Medicare en este momento.

Incluso si obtiene la aprobación completa bajo el proceso de "revisión de prioridad" de la FDA, Medicare aún podría restringir la cobertura a pacientes inscritos en estudios de investigación aprobados por CMS, la agencia que administra los programas federales de seguro de salud de Medicare y Medicaid.

La compañía presentó todos sus datos de la fase tres con su solicitud de aprobación total en enero y debería recibir noticias de la FDA en marzo sobre si la agencia aceptará su solicitud. Si la agencia decide revisar la solicitud de Leqembi con prioridad, podría emitir una decisión final dentro de los seis meses.

Los beneficiarios de Medicare que aceptan participar en estudios de investigación respaldados por CMS, que son más amplios que los ensayos clínicos, obtendrían cobertura si Leqembi recibe la aprobación total. Pero es posible que CMS pueda aceptar una cobertura aún más amplia, posiblemente sin restricciones, si la agencia determina que hay un alto nivel de evidencia que respalda el tratamiento, dijo Cheung.

“Con un alto nivel de evidencia... las restricciones deberían ser muy limitadas, o tal vez incluso ninguna, y esa es la posición de Eisai”, dijo Cheung. “Creemos que los beneficiarios de Medicare deberían tener un acceso sin trabas, un acceso amplio y simple a Leqembi porque los datos cumplen con esos criterios”, dijo.

Si Medicare sigue restringiendo la cobertura, las personas de las comunidades rurales se verán en desventaja porque las instituciones médicas y las universidades están muy concentradas en las ciudades más grandes.

Este mes, más de 70 miembros del Congreso pidieron al secretario de Salud, Xavier Becerra, y a la administradora de CMS, Chiquita Brooks-LaSure, que alivien las restricciones de cobertura en Leqembi para garantizar un mayor acceso en todo Estados Unidos.

“Los pacientes, las familias y los cuidadores que viven en áreas rurales y desatendidas deben tener la misma oportunidad de acceder al tratamiento”, dijo el los legisladores escribieron. “Es una enorme carga física y financiera para los beneficiarios de Medicare pasar innumerables horas viajando a instituciones de investigación limitadas que albergan los ensayos”.

Si todo va de acuerdo con las expectativas de Eisai, la FDA otorgaría la aprobación total y CMS proporcionaría una cobertura sin restricciones de Leqembi. En ese escenario, Eisai anticipa que alrededor de 100,000 pacientes diagnosticados con Alzheimer temprano serán elegibles para el tercer año de lanzamiento del medicamento. Eisai dijo que hay suficiente capacidad de fabricación en la planta de Biogen en Suiza.

Pero Cheung dijo que el mayor desafío con la implementación de Leqembi es que los médicos no están orientados hacia el diagnóstico temprano de la enfermedad de Alzheimer porque existen muy pocos tratamientos. CMS también necesita proporcionar un amplio reembolso por las pruebas de diagnóstico, dijo Cheung. Estos incluyen tomografías PET, actualmente limitadas a una de por vida, y pruebas de líquido cefalorraquídeo que se reembolsan a una tarifa baja, según la compañía. 

“Cada vez que tenga que adoptar un nuevo procedimiento de diagnóstico, solo llevará algo de tiempo”, dijo Cheung. “El reembolso debe realizarse por esos procedimientos de diagnóstico, y los radiólogos y proveedores de atención médica de todo el país deben comenzar a hacerlo. Y hay un período de tiempo que tarda la gente en ponerse al día sobre cómo hacerlo”, dijo.

Alrededor del 15% de los pacientes elegibles son menores de 65 años y en su mayoría están cubiertos por un seguro privado, dijo Cheung. Las aseguradoras privadas están esperando en gran medida una decisión de cobertura de CMS, aunque algunas pueden decidir tomar sus decisiones de cobertura antes, dijo. Eisai ofrecerá asistencia de copago a las personas que tienen cobertura privada, dijo Cheung.

“Hay más flexibilidad y múltiples enfoques para ofrecer muy buen acceso con costos de bolsillo muy, muy bajos para esas personas”, dijo el CEO. Eisai tiene un programa para proporcionar Leqembi sin costo a pacientes sin seguro que cumplan con los criterios de elegibilidad.

Cheung dijo que el costo anual de $26,500 de Leqembi debería reducirse con el tiempo. En este momento, el tratamiento se administra dos veces al mes, pero Eisai está desarrollando un régimen de mantenimiento en el que los pacientes recibirían una sola dosis mensual después de los primeros 18 meses de tratamiento.

“Aún no está aprobado. Esperamos solicitar la dosificación de mantenimiento para fines del próximo año fiscal”, dijo Cheung. La dosificación de mantenimiento reduciría el costo de Leqembi a la mitad, dijo.

CMS dijo en enero que ampliaría la cobertura si Eisai proporciona datos que respondan preguntas sobre los beneficios de Leqembi para frenar el deterioro cognitivo y el daño potencial de los efectos secundarios, como hemorragias cerebrales.

“Una de las cosas que simplemente enfatizaría es que, como saben, en esta clase en particular, [nosotros] realmente queríamos tener más información a medida que aprendemos qué van a hacer estos productos”, dijo el administrador de CMS Brooks-LaSure el martes durante una llamada con los reporteros. “Pero seguimos abiertos a escuchar nuevos datos de fabricantes y defensores”.

Eisai dice que los datos de su ensayo de fase tres responden esas preguntas con un alto nivel de evidencia, dijo Cheung.

La política de cobertura de Medicare es controvertida. La Asociación de Alzheimer, en una carta de diciembre a CMS, pidió una cobertura completa y sin restricciones de Leqembi. Robert Egge, director de políticas de la asociación, dijo que es la primera vez que CMS ha decidido preventivamente no cubrir una futura clase de medicamentos por defecto.

La política de Medicare surge de la controversia que rodea a Aduhelm, otro tratamiento de anticuerpos contra el Alzheimer desarrollado por Eisai y Biogen. La FDA otorgó la aprobación acelerada para ese tratamiento en 2021 a pesar de que los asesores independientes de la agencia dijeron que la evidencia no demostraba que retrasara la enfermedad. tres asesores renunció por la decisión de la FDA. La investigación del congreso en diciembre descubrió que la aprobación de Aduhelm estaba “llena de irregularidades”.

Medicare decidió en abril pasado restringir la cobertura de todos los anticuerpos monoclonales que atacan la placa cerebral para tratar el Alzheimer hasta que reciba más evidencia que demuestre un beneficio para los pacientes.

“No es una política razonable porque no hay razón por la que tuvieran que hacer esto de forma colectiva”, dijo Egge.

La Academia Estadounidense de Neurología, la asociación de neurólogos más grande del mundo, le dijo a Medicare en una carta a principios de este mes que existe un consenso entre sus expertos de que el ensayo clínico de fase tres para Leqembi estaba bien diseñado y que los datos eran clínica y estadísticamente significativos.

Los resultados del ensayo clínico, Publicado en el New England Journal of Medicine, encontró que el deterioro cognitivo fue un 27 % más lento durante 18 meses en las personas que recibieron Leqembi en comparación con las que no recibieron el tratamiento. Pero también hubo preocupaciones de seguridad con algunos pacientes que experimentaron inflamación y sangrado cerebral.

La muerte de un participante de un ensayo clínico en el área de Chicago también podría estar relacionada con lecanemab, según un carta de investigación publicada en el New England Journal of Medicine en Enero

La presidenta de AAN, la Dra. Orly Avitzur, pidió a CMS que revise sus limitaciones de cobertura para que haya un acceso más amplio para Leqembi en caso de que el tratamiento reciba la aprobación tradicional de la FDA.