AVROBIO baja un 30% a medida que cambia las prioridades de los programas de canalización

AVROBIO Inc (NASDAQ: AVRO) cayó en un 30% después de anunciar que estaba cambiando las prioridades de su cartera para concentrarse en otros programas en fase clínica. La compañía planea despriorizar el programa Fabry por varias razones, incluidos los nuevos hallazgos clínicos de los pacientes más recientes que recibieron el fármaco candidato FAB-GT de fase II.

Estos hallazgos extenderían significativamente la línea de tiempo de desarrollo del programa de la enfermedad de Fabry y los entornos regulatorios y de mercado cada vez más desafiantes con respecto a la enfermedad de Fabry. 

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El presidente y director ejecutivo de AVROBIO dijo:

Impulsados ​​por nuestra plataforma patentada de terapia génica plato®, centraremos nuestros esfuerzos en impulsar el valor que impulsa los programas en etapa clínica hacia adelante en 2022, y se esperan actualizaciones de datos para nuestros programas de cistinosis y enfermedad de Gaucher tipo 1.

El CEO afirmó que han restablecido sus políticas corporativas y extenderán su pista de efectivo para fortalecer su capacidad de cumplir la promesa de sus programas de terapia basada en genes. El CEO continuó y dijo:

Los datos informados anteriormente de 13 pacientes tratados en nuestros tres programas de etapa clínica han demostrado un injerto duradero de 9 a 54 meses. Son los nuevos datos de los cinco pacientes FAB-GT de Fase 2 dosificados más recientemente los que no concuerdan con estos otros datos y muestran un injerto variable.

Nueva información de los ensayos FAB-GT de Fase II 

Los datos clínicos de los cinco pacientes que recibieron recientemente la dosis de FAB-GT muestran patrones de injerto variables. Los datos de tres de estos pacientes mostraron niveles basales reducidos en la actividad de la enzima AGA (alfa-galactosidasa A) en plasma y leucocitos. También mostraron un VCN reducido (número de copias del vector) en sangre total. 

Según los hallazgos que ha recibido, la compañía cree que, en algunos escenarios, podría haber cierta resistencia intrínseca al injerto persistente vinculado a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Fabry que no se ha tratado.

AVROBIO también ha examinado los parámetros de acondicionamiento y los factores relacionados con el procedimiento en el contexto de la enfermedad de Fabry que no se ha tratado. Además, los datos de seguridad derivados de los ensayos no mostraron eventos adversos. Por lo tanto, la empresa detendrá la inscripción para estos ensayos clínicos y continuará analizando a los pacientes a los que anteriormente se les administró FAB-GT. 

A partir del tercer trimestre de 3, la compañía tenía alrededor de $ 2021 millones en efectivo y planea expandir su pista de efectivo hasta el primer trimestre de 201.