La biotecnología ha estado a menudo entre los sectores más populares en el Informe de selecciones principales de MoneyShow, nuestra encuesta anual de los principales asesores de boletines informativos del país. El informe de este año no es una excepción; aquí hay un paquete de seis de las ideas biotecnológicas favoritas para el próximo año.
Joe algodón, Técnicamente hablando de algodón
Ciencias de la yuca (SAVA) es una empresa de biotecnología clínica de alto riesgo y alta recompensa; su principal candidato a fármaco es Simufilam, un fármaco para el Alzheimer, actualmente en ensayos de fase 3. Lo que hace que este stock sea tan interesante es que Simufilam parece mejorar la cognición en los pacientes de Alzheimer, no solo retrasar la progresión de la enfermedad. Si se aprueba, fácilmente podría convertirse en un medicamento multimillonario.
En agosto de 2021, un bufete de abogados que representaba a los vendedores en corto admitidos presentó una petición ciudadana a la FDA de los EE. UU. solicitando que se detuvieran los ensayos clínicos de Simufilam de Cassava, alegando, entre otras cosas, manipulación de datos en artículos científicos escritos por científicos de Cassava, incluido uno de 2005 Neurociencia .
Como resultado, las acciones se desplomaron de $120 a $40. Neurociencia reexaminó los datos originales del artículo y en diciembre de 2021 declaró que no encontró evidencia para respaldar las afirmaciones de manipulación de datos.
Las afirmaciones, aunque aparentemente falsas, han ensombrecido las acciones durante algún tiempo. Pero ahora, la acción está actuando bien y esperamos que continúe con fuerza en un camino alcista. Estos son los catalizadores para un movimiento ascendente continuo:
La empresa ha inscrito a aproximadamente 650 pacientes en dos estudios de fase 3 y planea inscribir un total de 1,750 pacientes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada en los 2 estudios de Simufilam. Se espera que los resultados de su programa clínico de Fase 3 en curso se publiquen a mediados de 2024.
La compañía también anunció la finalización de la administración del fármaco en un estudio abierto de Simufilam para aproximadamente 200 pacientes diseñado para evaluar el fármaco a largo plazo de forma segura y para medir los cambios cognitivos durante 12 meses. Los resultados podrán ser anunciados aproximadamente a fines del año 2022.
Los expertos aparentemente piensan que Simufilam funciona, porque dos directores gastaron el dinero que tanto les costó ganar comprando las acciones en agosto de 2022. El director Richard Barry compró 36,159 23.79 acciones a $860,223 por un costo de $100,000 20.69. Y el director Sanford Robinson compró 2,069,000 acciones a $XNUMX por un total de $XNUMX. Cuando los directores de una empresa compran acciones de su empresa, es una gran ventaja que inspira confianza.
Nos gusta el stock. Si se aprueba Simufilam, las acciones podrían subir mucho más. Pero tenga en cuenta que esta es una compañía de un solo medicamento, y las acciones podrían bajar a $ 1.00 si no obtiene la aprobación del medicamento.
mike cintolo, Comerciante Top Ten de Cabot
Biociencias neurocrinas
Si bien es raro, la droga es un gran vendedor, con ingresos esperados de $ 1.4 mil millones este año, un 30% más que el año pasado, y lo que es más importante, la gerencia ve muchas oportunidades solo en su área central, con más de la mitad millones de pacientes no diagnosticados solo en los EE. UU. (se cree que solo el 15 % están diagnosticados y en tratamiento), por lo que existe la posibilidad de que las ventas de Ingrezza se dupliquen fácilmente con el tiempo.
Neurocrine también tiene otro producto de nicho que probablemente llegará al mercado pronto: se solicitó la aprobación de la valbenazina (probable aprobación a principios del próximo año), que trata otra enfermedad que causa movimientos involuntarios (efecto secundario de la enfermedad de Huntington) que afecta a unas 25,000 XNUMX personas.
Esos dos deberían hacer que las cifras sigan aumentando, y los analistas ven que la línea superior aumentará un 20% el próximo año, mientras que las ganancias alcanzan casi $4 por acción, todo mientras la excelente cartera de proyectos de la empresa continúa progresando. Creemos que el escenario está listo para que la medicina y la biotecnología ayuden a liderar el próximo avance y NBIX parece uno de los mejores perros de ese grupo.
Moroney rico, Pronósticos de la teoría de Dow
Una economía estadounidense de lento crecimiento es vulnerable a los impactos a la baja, especialmente cuando se espera que la economía mundial tenga dificultades. Sin embargo, todavía tenemos una idea favorita para las ganancias anuales, como Productos farmacéuticos de vértice
El producto más grande de la empresa de biotecnología, Trikafta, trata a la mayoría de los 83,000 pacientes con fibrosis quística en América del Norte, Europa y Australia. Trikafta representa el 86 % de las ventas de productos de Vertex, pero la gerencia todavía ve mayores alturas por delante.
La compañía continúa buscando la aprobación de Trikafta para tratar diferentes tipos de pacientes con fibrosis quística. Con la ayuda de sus esfuerzos para impulsar a otros países a reembolsar el tratamiento, Vertex dice que el medicamento podría tratar potencialmente al 90% de los pacientes con fibrosis quística en todo el mundo.
Es cierto que depender de un producto para obtener tantos ingresos agrega riesgo a las acciones. Pero Trikafta disfruta de la ventaja de ser el primero en moverse y actualmente enfrenta una competencia limitada en el mercado de la fibrosis quística.
Vertex ha logrado siete años consecutivos con un crecimiento de ventas de al menos un 22 %, y las ganancias operativas aumentaron al menos un 24 % en cada uno de los cinco años desde que la empresa se volvió rentable.
Creemos que Trikafta todavía tiene espacio para crecer. Además, la compañía está avanzando en los tratamientos para otras dolencias, incluida una enfermedad genética llamada deficiencia de alfa-1 antitripsina y enfermedad de células falciformes. Los medicamentos en desarrollo no siempre funcionan, pero esta tubería parece prometedora.
Mi mejor elección para inversores especulativos para el próximo año es hijo varón (MNKD): una acción que he elegido como favorita durante los últimos años. MannKind actualmente conserva todos los derechos de su producto principal, Afrezza, una forma inhalable de insulina para diabéticos tipo 1 y tipo 2; la compañía continúa avanzando en estos mercados frente a los "tres grandes" fabricantes de insulina.
MannKind ahora también tiene un segundo producto en el mercado a través de un acuerdo de licencia con su socio en el proyecto, Terapéutica unida (UTHR). Este producto (Tyvaso DPI) solo lleva unos meses en el mercado, pero ya muestra signos de convertirse en un éxito de ventas. A MannKind no solo se le paga por producir el producto (más un pequeño recargo) para United Therapeutics, sino que también recibe regalías sobre todas las ventas del producto.
MannKind también adquirió recientemente V-Go, una pequeña empresa que ya tiene presencia en el espacio de la diabetes. Además, una empresa privada llamada Receptor Life Sciences obtuvo la licencia del sistema de administración de fármacos Technosphere de la empresa para desarrollar productos cannabinoides para la epilepsia y la ansiedad.
Si bien los productos que está desarrollando Receptor Life todavía están a varios años de llegar al mercado, representan el potencial de pagos y regalías adicionales a medida que avanzan en el proceso de ensayos clínicos (y, toque madera, la comercialización al final de dicho proceso).
Creo que todavía hay mucho espacio para correr antes de que las acciones finalmente regresen a algo que se parezca más al valor razonable. Como resultado, se anima a los inversores a ser pacientes a la hora de obtener beneficios cuando vean que las acciones empiezan a subir. Como ha sido el caso durante varios años, MNKD se considera una compra muy fuerte por debajo de $ 5 y una compra por debajo de $ 10.
obispo tom, Investigación de BI
Anavex (AVXL), es una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de nuevos candidatos a fármacos para tratar enfermedades del sistema nervioso central con resultados muy alentadores hasta el momento en el Alzheimer, el Parkinson y el Síndrome de Rett.
La gran noticia para Anavex fue la publicación de los datos preliminares del ensayo de Alzheimer de 508 pacientes, controlado con placebo, doble ciego, de 48 semanas, fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarkamesina o A2-73) que probó 3 cohortes iguales con placebo, dosis orales de 30 mg o 50 mg.
Primero necesito señalar dos cosas muy importantes:
1) Hubo un retraso en la obtención de los datos de uno de los sitios de prueba que dio como resultado que la empresa solo obtuviera los datos de la empresa de análisis estadístico de terceros solo 1 día antes de la fecha prevista para presentarlos en la conferencia de CTAD sobre el Alzheimer. Por lo tanto, esto limitó lo que la empresa podía informar con precisión en ese momento.
2) Algunos de los mejores resultados de un ensayo anterior fueron para 50 mg. cohorte, mientras que el de 30 mg apenas funcionó. Sin embargo, TODO el análisis presentado recientemente fue para el combinado 30+50 mg pacientes como cohorte única, diluyendo los resultados de eficacia.
Por lo tanto, los resultados por venir deberían ser aún mejores una vez que la compañía informe sobre la cohorte de 50 mg por sí misma. Los criterios de valoración primarios fueron la reducción en la disminución de la cognición (ADAS-COG) y las actividades de la vida diaria (ADCS-ADL) a las 48 semanas.
Sobre esto, la compañía dijo: "El estudio Anavex 2-73 (blarkamesina) cumplió con los criterios de valoración primarios y secundarios clave que muestran una reducción estadísticamente significativa del deterioro clínico en las escalas cognitivas y funcionales globales en un estudio clínico de pacientes con enfermedad de Alzheimer temprana". (puntuaciones iniciales del MMSE de 20 a 28).
Y más concretamente: “El tratamiento con ANAVEX®2-73 redujo de forma estadísticamente significativa el deterioro cognitivo, medido con ADAS-Cog, en comparación con el placebo al final del tratamiento por 45% (p=0.033).”
Este es el resultado más significativo y directo publicado hasta ahora para este ensayo dado que fue considerablemente mejor que el de Biogen.
No obstante, el magro resultado de lecanemab hizo que esas dos compañías aumentaran $ 20 mil millones en capitalización de mercado de la noche a la mañana. La mayoría de los observadores creen que este resultado de la Fase 3 allana el camino para la probable aprobación de la FDA. Sin embargo, el fármaco de Anavex superó al lecanemab por un amplio margen (un 45 % de desaceleración frente a un 27 %) en su ensayo Phase2b/3.
Pero aquí está la cosa... El fármaco de Biogen requiere terapia de infusión intravenosa y resonancias magnéticas periódicas para verificar si hay hinchazón y sangrado cerebral (dos efectos secundarios desagradables de lecanemab), mientras que A2-73 es un píldora y no requiere resonancias magnéticas periódicas, un enorme ventaja incluso ignorando que A2-73 funcionó mejor.
Si bien los datos ya publicados fueron superiores a los de lecanemab, una vez que se publiquen los datos de la cohorte de 50 mg solos, los resultados deberían ser considerablemente mejores que los del grupo combinado. Y mejor aún para el 85 % que porta el gen SigmaR1 normal, así como para APOE2 y 3 pacientes. (Sigue siendo un gran mercado objetivo). Así que creo que los datos hasta ahora fueron alentadores, pero el el mejor las noticias aún están por llegar, y la acción sigue siendo una de las favoritas para 2023.
jose duarte, In the Money Options
Tecnologías de modulación Axonics (AXNX) es una pequeña empresa de tecnología médica con un gran futuro. La compañía de equipos médicos con una capitalización de mercado de $ 3.4 mil millones se enfoca en el tratamiento de la incontinencia de vejiga e intestinos. Efectivamente, esto no es algo glamoroso. Ciertamente escucho quejas relacionadas con estos temas en mi práctica médica de manera regular. Pero es un problema de salud real, que por fin está consiguiendo una solución viable.
Considere el hecho de que, según un estudio de los CDC de 2014, el 51 % de las personas no institucionalizadas mayores de 65 años en los EE. UU. tuvieron algún tipo de episodio de incontinencia intestinal o vesical. Muchos desarrollan problemas crónicos que pueden provocar infecciones frecuentes y el empeoramiento de enfermedades subyacentes.
La condición es más común en mujeres que en hombres. Y afecta a quienes la padecen tanto física como psicológicamente. Quizás el hecho más importante a considerar es que a medida que la población envejece y aumentan las enfermedades crónicas como la diabetes, también aumenta la incidencia de la incontinencia.
La empresa tiene una estrategia doble: con dos productos que marcan una gran diferencia para las personas que sufren de incontinencia. Uno es su estimulador sacro, un implante electrónico que envía impulsos a los nervios que controlan el tono muscular y regulan la capacidad de la vejiga para contraerse, lo que reduce la incontinencia.
El otro es un gel permanente implantable que se coloca en la pared de la uretra y agrega volumen a los músculos debilitados y, por lo tanto, reduce o previene las fugas. Las ventas de ambos continúan creciendo constantemente. La empresa actualmente no es rentable pero tiene suficiente efectivo en su balance general. (Para divulgación, Joe Duarte posee acciones en AXNX).
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/